Esclerose múltipla, um novo tratamento com células-tronco cerebrais

A inovação deste estudo é o uso de uma nova terapia celular avançada baseada em células-tronco neurais que não havia sido usada antes em pacientes com esclerose múltipla. Essas células, ao contrário das células-tronco hematopoiéticas (usadas nas formas resurfacing da doença, mas ineficazes nas formas progressivas) e das células-tronco mesenquimais (que não demonstraram benefícios em pacientes com esclerose múltipla progressiva), foram mostradas em estudos pré-clínicos realizados in vitro. Capaz de ter um alto potencial pró-regenerativo uma vez implantado.

As células-tronco neurais representam uma estratégia terapêutica promissora para uma doença tão complexa e heterogênea quanto a esclerose múltipla, na qual existem múltiplos mecanismos que contribuem para o desenvolvimento da incapacidade – da inflamação à neurodegeneração – que devem ser abordados para desenvolver um tratamento eficaz. É principalmente graças ao apoio da Sociedade Italiana de Esclerose Múltipla (AISM) e sua Fundação (FISM) que este tratamento, resultado de 20 anos de pesquisa, alcançou ensaios clínicos.

“O objetivo alcançado é importante, mesmo que represente apenas a primeira fase de um caminho de ensaio clínico que conduz a uma cura real. Meus primeiros pensamentos vão, acima de tudo, para os pacientes e suas famílias que apoiaram nossa pesquisa por todos estes anos. Do ponto de vista da saúde pública, com paciência, esperança, dedicação e sacrifício. Não teríamos chegado até aqui sem a contribuição deles. No entanto, ainda há um longo caminho a percorrer “, explica Gianvito Martino, Diretor Científico da San Rafael.

“Os dados publicados ainda não são suficientes para considerar esta oportunidade como um tratamento real. O próximo passo será avançar para um novo estudo clínico piloto envolvendo um grupo maior de pacientes, com o objetivo de provar, por um lado, a eficácia das células estaminais neurais na prevenção da progressão da doença, por outro lado, a sua capacidade de promover a regeneração de áreas danificadas do sistema nervoso, e o objetivo final, que é o grande desafio que decidimos assumir há 20 anos , é desenvolver um tratamento inovador e eficaz para pessoas com formas progressivas de EM e que, até agora, têm opções de tratamento limitadas”, conclui o Prof. Martino.

“Há mais de vinte anos que promovemos e apoiamos a investigação sobre células estaminais, investindo na investigação de base e nos ensaios humanos. Parece que os tempos da investigação científica são longos, mas é assim que podemos chegar a resultados que podem mudar concretamente a vida das pessoas . Esta é a pesquisa que queremos e a que financiamos. Nos últimos 25 anos, muita coisa mudou na esclerose múltipla e muito está sendo feito pelas formas progressivas. As pessoas mais gravemente doentes têm respostas inovadoras para lidar sintomas e ganhar qualidade de vida, também através da reabilitação. Continuaremos a desenvolver esta investigação com células estaminais e outros projectos inovadores para avançar para um mundo sem esclerose múltipla. As bases científicas desta experiência são estabelecidas numa série de trabalhos de grupo por Gianvito Martino que, entre 2003 e 2009, demonstrou a eficácia do transplante de células-tronco neurais em vários modelos experimentais pré-clínicos de esclerose multiplayer.

estudo STEM O tratamento experimental no qual se baseia o estudo STEMS consiste em injetar células-tronco neurais por meio de uma punção lombar que as introduz diretamente no líquido cefalorraquidiano, através do qual podem atingir o cérebro e a medula espinhal, que são os locais afetados pela esclerose múltipla, e em que as células podem fazer o seu trabalho. As células-tronco neurais são células progenitoras que são capazes de se especializar em todos os tipos de neurônios. Em modelos animais, essas células, uma vez transplantadas, demonstraram ser capazes de acessar lesões do cérebro e da medula espinhal precisamente porque o dano é atraído para elas. Uma vez nessas lesões, as células não se especializam, mas potencializam os mecanismos neuroprotetores e reparadores, liberando substâncias imunomoduladoras e pró-regenerativas.

O estudo envolveu 12 pessoas com EM progressiva altamente incapacitante que já haviam tentado os tratamentos atualmente disponíveis com pouco ou nenhum sucesso. Os pacientes foram divididos em 4 grupos de 3 pacientes cada, que com uma única punção lombar receberam um aumento no número de células, de cerca de 50 milhões de células para o primeiro grupo até 500 milhões para o primeiro grupo. As células utilizadas para cultura são de origem embrionária e foram preparadas graças à colaboração do Laboratório de Terapia Celular Stefano Verri, com o apoio da Fundação Matilde Tettamanti e Menotti De Marchi Onlus e da Fundação IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico.